兒童要用兒童藥 千億市場靜待爆發
作者：醫藥網 來源:醫藥網 2022-4-1 
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噻嗎洛爾在小兒人群中的治療具有安全性，小兒眼科醫師將其作為青光眼的一線治療藥物已經超過30年。研究證實，局部使用馬來酸噻嗎洛爾滴眼液治療嬰幼兒血管瘤具有安全、有效且價格便宜等優勢，美國兒科醫師協會將其推薦為治療表淺型局限性嬰幼兒血管瘤（面積較小）的首選用藥之一。目前國內尚無商品化噻嗎洛爾凝膠制劑，市售馬來酸噻嗎洛爾滴眼液為水溶液制劑，使用不方便，劑量不容易掌握，長期使用會致皮膚干燥、脫皮。
對比之下不難看出，2018年基藥目錄新增的兒童用藥是為了滿足基礎臨床需求，在此基礎上，《第三批清單》中的苯丙酮尿癥、杜氏肌營養不良、嬰幼兒血管瘤、性早熟、癲癇等疾病藥物則以查缺補漏為主。兒童作為祖國的未來和希望，其中的每一個小群體更不能被忽視。《第三批清單》反映了臨床需求甚為迫切的兒童疾病領域，藥物可及性問題亟待改善，企業大有可為。
真實世界證據助力研發
市場價值加速轉化???
進入醫保目錄，納入優先審評審批，很大程度上解決了兒童藥生產企業面臨的成本高和長周期問題，消弭了企業的后顧之憂。不過兒童藥研發還有一個現實問題，與成人試驗相比，兒童臨床試驗常常難以開展，導致藥物在兒童中使用的有效性和安全性評價不足。
針對企業面臨的現實挑戰，國家藥品監督管理局于2020年8月發布了《真實世界研究支持兒童藥物研發與審批的技術指導原則（試行）》。真實世界研究（Real-World-Research/Study，RWR/RWS）作為新研究方法的一種，已逐步用于支持兒童藥物的研發與審評，為新藥注冊、擴展兒童適應癥、完善兒童劑量方案等提供支持。
真實世界證據并非簡單的數據采集，而是在真實醫療環境中獲得質量可靠的數據，正如《指導原則》指出，兒童藥物研發應始終圍繞一個核心，即提供兒童臨床合理用藥的研究證據。基于此，《指導原則》歸納了在兒童藥物研發中真實世界證據較常應用的五大情形：
（1）長期用藥風險監測，如藥物對兒童生長發育的影響；
（2）為滿足兒童多樣化需求的合并用藥、合并用食物等研究；
（3）臨床實踐中已積累大量數據，預期可以提供針對具體問題的充分證據，如超說明書使用劑量的安全有效性數據、合并用藥數據等；
（4）經過外推模型確定的兒童劑量，在外推可靠性高，安全性風險小的情況，可作為批準或條件性批準的驗證證據；
（5）難以在某年齡段人群中獨立開展RCT或某年齡段人群無法參與關鍵RCT，如早產兒、新生兒等。
目前，提供安全性證據是真實世界證據在兒童藥物研發中最常見的應用模式，此外就是支持用藥方案優化：比如擴展或縮窄適用人群（如向低齡兒童擴展）、優化給藥劑量或頻次（如根據kg體重細化劑量）、完善或修改給藥操作或流程（如與不同類型果汁、果醬等同服）等。
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