研發利好持續釋放 兒童用藥市場茁壯成長
作者：佚名 來源:醫藥網 2018-5-18 
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他山之石可以攻玉
“很多國家都經歷過這種情況。”國家藥品審評機構首席科學家徐增軍指出，我國在兒童藥研發上面臨的問題是很多國家和地區都遇到過的，我國一定能攻克這個難題。
據徐增軍介紹，用于兒童的藥物必須經過充分研究與評估，并進行兒童臨床試驗研究。上世紀90年代，美國也曾遭遇兒童藥研發困境，美國食品藥品監管局（FDA）批準的上市藥品中，只有20%～30%被證明適用于兒童；另有8%的藥品從藥理學上看適用于兒童，但卻沒有兒童用藥信息。
為了補上兒童用藥缺口，美國通過嚴格的立法來鼓勵或強制兒童藥物研發，其中包括《兒童最佳藥品法案》和《兒童研究平等法案》。“這兩個法案變成了永久法案，在美國兒童藥研發中起到了非常重要的作用。”徐增軍說。此后，美國有700多個藥品有了新的兒童使用信息。
《兒童最佳藥品法案》實施的目的是把最好的藥品用到兒童身上，它鼓勵已上市的藥品開展兒童相關試驗。如果廠家自愿開展兒童試驗，將該藥品對兒童是否有效寫入說明書，那么無論試驗結果是好是壞，該藥品都將擁有6個月的市場獨占期。對那些沒有專利、企業不愿意開展研究的藥品，美國也鼓勵健康研究院資助民間研究，以得到兒童適用信息。
《兒童研究平等法案》則要求新藥開發要重視兒童這一弱勢群體。研究者在開展新藥研究時，必須提交兒童研發計劃用于與監管部門探討并形成共識。是否完成兒童藥的研究部分，是FDA批準藥品上市的重要指標之一。
歐盟也采取了和美國類似的做法。公開資料顯示，歐盟于2007年開始實行《兒科藥品法規》，規定所有的新藥和新適應證都要向藥品監管部門提交其兒科用藥試驗計劃，并依據該條例建立了專事監管兒科用藥的機構——歐盟兒科藥物委員會。自2007年到2015年12月，歐盟共批準238種新兒科用藥和39種兒童藥物新劑型。
上述經驗對于我國解決兒童用藥難題具有借鑒意義。“我們必須認識到，新藥開發是一個長期而復雜的過程，研究過程中可能面臨諸多挑戰。” 徐增軍提醒說，企業要建立良好的研發團隊，從不同路徑進行研究開發。
頂層設計引導產業發展
兒童藥短缺問題引起了國家和政府部門的高度關注。2017年10月中辦、國辦印發的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》提出，要完善和落實藥品試驗數據保護制度，對包括兒童專用藥在內的幾類藥品給予一定的數據保護期，鼓勵研發創新。
在此之前，已有多部門發文，從多角度保障兒童用藥的市場供給。2016年以來，工業和信息化部、國家衛生部門和國家藥品監管部門聯合印發鼓勵研發申報兒童藥品清單，兩批清單共有72個品種被列入。“清單涵蓋了兒科多個系統疾病的臨床急需用藥，目前已經有30余家企業提交了注冊申請。”劉嘉楠介紹說。
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